Cientistas saberão dentro de um mês se a técnica de edição genética conseguiu restaurar a visão do paciente, que sofre de uma doença rara.
Informações da Galileu.
Médicos usaram a ferramenta de edição de genes CRISPR pela primeira vez dentro de um corpo humano. O paciente que testou a técnica inédita sofre de uma condição genética rara chamada amaurose congênita de Leber, uma das principais causas de cegueira na infância. O procedimento foi realizado no Instituto de Saúde e Ciência do Oregon, nos Estados Unidos.
Nesses casos, os cientistas não conseguem tratar os pacientes com terapia genética padrão, ou seja, fornecendo um gene substituto. Com a CRISPR, eles pretendem editar ou excluir a mutação que causa a doença, fazendo cortes no DNA do indivíduo. A esperança é de que, quando as extremidades do DNA se reconectem, elas permitam que o gene funcione como deveria.
O procedimento é feito durante uma cirurgia de uma hora sob anestesia geral. Através de um tubo da largura de um fio de cabelo, os médicos pingam três gotas de líquido que contém o mecanismo de edição de genes logo abaixo da retina, o revestimento na parte posterior do olho que contém as células sensíveis à luz.
De acordo com os pesquisadores, pode levar até um mês para constatar se o método realmente funciona ou não. Se o resultado for positivo, os médicos estão prontos para realizar mais testes em 18 crianças e adultos.
A amaurose congênita de Leber é causada por uma mutação genética que impede o corpo de produzir uma proteína necessária para converter luz em sinais no cérebro, o que produz a nossa visão. Geralmente, pessoas com essa condição nascem com pouca visão e podem perdê-la completamente dentro de alguns anos.
Para Fyodor Urnov, que estuda edição de genoma na Universidade da Califórnia em Berkeley, o uso do CRISPR no corpo humano é um salto significativo para a medicina. “É semelhante ao vôo espacial versus uma viagem regular de avião. Os desafios técnicos e as preocupações inerentes à segurança são muito maiores”, exemplificou em entrevista à revista Nature.
