Homem diabético produz sua própria insulina após transplante de células geneticamente editadas

O novo estudo de prova de conceito aponta um caminho para a cura do diabetes sem a necessidade de medicamentos imunossupressores.

Com informações de Live Science.

Um homem com diabetes tipo 1 se tornou o primeiro paciente a produzir sua própria insulina após receber transplantes de células geneticamente modificadas, sem precisar de medicamentos para evitar a rejeição.

O caso, publicado este mês no New England Journal of Medicine, marca um potencial avanço no tratamento da doença, que afeta 9,5 milhões de pessoas no mundo todo.

O diabetes tipo 1 ocorre quando o sistema imunológico do paciente destrói células especializadas, chamadas células das ilhotas, no pâncreas, responsáveis pela produção de insulina, o hormônio que regula os níveis de açúcar no sangue. A condição pode ser controlada com doses regulares de insulina sintética, mas não há cura.

Transplantes de células de ilhotas podem fornecer um suprimento de insulina a longo prazo para pessoas com diabetes tipo 1. No entanto, após o transplante, o sistema imunológico do paciente pode reconhecer o novo órgão como um corpo estranho, desencadeando uma resposta que pode destruir o tecido transplantado. Como resultado, os pacientes transplantados precisam tomar medicamentos imunossupressores pelo resto da vida, o que os deixa suscetíveis a infecções.

Para superar esses obstáculos, cientistas na Suécia e nos Estados Unidos transplantaram células de ilhotas do pâncreas de um doador, geneticamente modificadas usando a tecnologia CRISPR para suprimir a rejeição pelo sistema imunológico do receptor. Esta é a primeira vez que o tratamento foi testado em um ser humano.

Doze semanas após receber as células geneticamente modificadas, o receptor do transplante continuou a produzir insulina sem uma resposta imunológica.

Em seu artigo, os autores escreveram que o estudo, embora preliminar, sugeriu que a engenharia genética de células transplantadas para escapar do sistema imunológico do receptor era uma ferramenta valiosa para evitar a rejeição de novas células ou órgãos pelo sistema imunológico.

Nessa nova abordagem, os pesquisadores usaram CRISPR para criar três alterações no código genético das células doadas, para que elas tivessem menos probabilidade de ter uma resposta imune.

Duas dessas edições reduziram os níveis de proteínas na superfície das células que sinalizam aos nossos glóbulos brancos se uma célula é estranha ou não. Uma terceira edição aumentou a produção de uma proteína que desencoraja o ataque de outras células imunológicas, chamada CD47.

As células geneticamente editadas foram então injetadas no antebraço do homem. Seu corpo não alterou as células modificadas e as células sobreviventes produziram insulina normalmente.

Embora o homem tenha recebido uma dose baixa das células editadas e ainda precise de tratamento diário com insulina, o caso sugere que o procedimento pode ser feito com segurança.

O próximo passo dos pesquisadores é realizar estudos de acompanhamento para descobrir se as células conseguem sobreviver a longo prazo, o que facilitaria o tratamento da doença e, potencialmente, levaria à cura. Eles também precisam realizar mais testes para determinar se a abordagem funciona em outros pacientes.

---

---